תסמונת Myelodysplastic, או MDS, כוללת מגוון של הפרעות שונות המשפיעות על תפקוד מוח העצם. מוח העצם מייצר תאי דם אדומים חדשים, תאים לבנים וטסיות דם לקרישת דם, ולכן תפקוד מוח ירוד עלול להוביל לאנמיה, לספירת תאים נמוכים ולבעיות אחרות.
הדאגות העיקריות עם MDS הן א) ספירות נמוכות אלה וכל הבעיות הקשורות; ו) ב פוטנציאל MDS להתפתח לסרטן - לוקמיה מיאלואידית חריפה, או AML.
סוגים שונים של MDS מטופלים בצורה שונה לחלוטין. לא כל הטיפולים של MDS מתאימים לכל מטופל עם MDS. האפשרויות לטיפול ב- MDS כוללות טיפול תומך, טיפול בעצימות נמוכה, טיפול בעצימות גבוהה ו / או ניסויים קליניים.
שיקולי טיפול
כאשר דנים תוכנית הטיפול MDS שלך עם הרופא שלך, מה שמכונה גורמים הקשורים למטופל יכול להיות חשוב מאוד. דוגמאות לגורמים הקשורים למטופל כוללות:
- איך היית מסתדר עם פעילויות יומיות לפני האבחון של MDS
- מצבים רפואיים אחרים שיש לך
- הגיל שלך
- העלות הכספית של טיפולים שונים
- אילו סיכונים של טיפול מקובלים עליך
המאפיינים של הצורה הספציפית שלך של MDS הם גם מאוד חשובים. דוגמאות למאפיינים וממצאים ספציפיים כוללים:
- סמנים ותוצאות של בדיקה גנטית של מוח העצם שלך, אשר מסייעים לקבוע את האפשרויות הזמינות לך, את הסבירות כי MDS שלך יתקדם לוקמיה , ומה התוצאות עשוי להיות צפוי טיפולים מסוימים.
- כיצד ה- MDS שלך משפיע על מספר התאים הבריאים בדם המסתובב שלך
- כמה חמורה המחלה שלך במונחים של מספר תאים "הפיצוץ" לא בוגר במח העצם שלך
המטרות שלך עבור מה אתה רוצה לצאת מן הטיפול גם גורם לתוכנית. דוגמאות ליעדי טיפול שונים כוללים:
- רק כדי להרגיש טוב יותר
- להגביל את הצורך שלך יש כל כך הרבה עירויים
- שפר את אנמיה , neutropenia , ואת thrombocytopopenia
- להשיג הפוגה
- לרפא את ה- MDS שלך
Watch and Wait
בחולים עם MDS בסיכון נמוך, כפי שנקבע על ידי מערכת הניקוד הבין-לאומית (Prognostic Scoring System), או IPSS, וספירת דם יציבה (CBC) , לפעמים הגישה הטובה ביותר לטיפול היא תצפית ותמיכה, לפי הצורך.
במקרה זה, אתה צריך להיות פיקוח על שינויים במח העצם שלך אשר עשוי להצביע על התקדמות המחלה. CBCs רגיל, כמו גם מוח העצם ביופסיה , יכול להיות חלק ניטור.
טיפול תומך
טיפול תומך מתייחס טיפולים המשמשים לטיפול וניהול של MDS; טיפולים אלה יכולים לשפר מאוד את מצבו של האדם, אבל הם מפסיקים לתקוף את התאים הגורמים ל- MDS.
עירויים
אם ספירת הדם שלך מתחילה ליפול ואתה חווה סימפטומים, אתה עשוי להפיק תועלת עירוי של כדוריות דם אדומות או טסיות דם. ההחלטה לקבל עירוי יהיה תלוי במצבים רפואיים אחרים יש לך ואיך אתה מרגיש.
הברזל עומס ו Chelation תרפיה
אם אתה מתחיל לדרוש עירויי דם מרובים מדי חודש, אתה עלול להיות בסיכון לפתח מצב שנקרא עומס ברזל.
רמות גבוהות של ברזל בעירויי דם אדומים יכולים לגרום לעלייה בחנויות הברזל בגוף. רמות גבוהות כאלה של ברזל אכן יכולות להזיק לאיברים.
הרופאים יכולים לטפל ולמנוע עומס יתר של ברזל באמצעות עירויים מרובים באמצעות תרופות הנקראות chelators ברזל, הכוללות טיפול אוראלי, deferasirox (Exjade) או עירוי הנקרא deferoxamine mesylate (Desferal). הנחיות בפועל על ידי לאומי מקיף סרטן הרשת, או NCCN, מציעים קריטריונים הרופא שלך יכול להשתמש כדי להחליט אם אתה צריך ברזל טיפול קלאציה.
גורמי גדילה אנשים מסוימים הסובלים מאנמיה של MDS עשויים להפיק תועלת מקבלת תרופות גורמי גדילה הנקראים סוכני גירוי erythropoietin או חלבונים (ESAs).
דוגמאות של ESAs כוללים epoetin אלפא (Eprex, Procrit או Epogen) או יותר darbepoetin אלפא (Aranesp) משחק. תרופות אלה ניתנות כהזרקה לתוך רקמת השומן שלך (הזרקה תת עורית). למרות שתרופות אלו אינן מועילות עבור כל החולים, הם עשויים לסייע במניעת עירויי דם בחלקם.
הרופא שלך עשוי להציע לך להתחיל על גורם מגרה המושבה , כגון G-CSF (Neupogen), או GM-CSF (leukine) , אם ספירת כדוריות הדם הלבנות שלך הופך להיות נמוך כתוצאה של MDS שלך. Colony-stimulating גורמים לעזור להגביר את הגוף כדי לייצר יותר מחלה לחימה בתאי הדם הלבנים הנקראים נויטרופילים. אם ספירת הנויטרופיל שלך נמוכה, אתה נמצא בסיכון גבוה יותר לפתח זיהום מסוכן. לפקוח עין על כל הסימנים של זיהום או חום, ולראות ספק שירותי בריאות בהקדם האפשרי אם אתה מודאג.
טיפול בעצימות נמוכה
טיפול בעצימות נמוכה מתייחס לשימוש של כימותרפיה בעצימות נמוכה או סוכנים הידועים כמשתנים של תגובה ביולוגית. טיפולים אלה ניתנים בעיקר במסגרת אשפוז החוץ, אך חלק מהם עשויים לדרוש טיפול תומך או אשפוז מדי פעם לאחר מכן, למשל, לטיפול בזיהום כתוצאה.
תרפיה אפיגנטית
קבוצה של תרופות הנקראות hypomethylating או demethylating סוכנים הם הנשק החדש ביותר במאבק נגד MDS.
Azacitidine (Vidaza) אושרה על ידי ה- FDA לשימוש בכל הסיווגים הצרפתית-אמריקאית-בריטית (FAB) וכל סיכוני IPSS של MDS. תרופה זו ניתנת בדרך כלל זריקה תת עורית במשך 7 ימים ברציפות, כל 28 ימים במשך לפחות 4-6 מחזורים. מחקרים של Azacitidine הראו שיעורי תגובה של 60 אחוזים, עם כ -23 אחוזים השגת הפוגה חלקית או מלאה של המחלה שלהם. Azacitidine גורם לעיתים קרובות ירידה ראשונית בספירת תאי הדם, כי לא יכול להתאושש עד לאחר מחזור אחד או שניים.
סוג אחר של סוכן hypomethylating המשמש לטיפול MDS הוא decitabine (Dacogen). דומה מאוד במבנה כדי azacitidine, הוא גם ה- FDA אישר עבור כל סוגי MDS. משטר הטיפול היה קשור בדרך כלל לרעילות נמוכה בעוצמה נמוכה, ולכן הוא נחשב גם לטיפול בעצימות נמוכה. Decitabine ניתן לתת תוך ורידי או תת עורית. מחקר אחד שבו דציטאבין ניתנה לווריד במשך 5 ימים הראה שיעור הפוגה מלא של כמעט 40 אחוזים. משטרי מינון חלופיים נחקרים.
טיפול אימונופרסיבי ושינויי תגובה ביולוגיים
ב- MDS, תאי דם אדומים, תאי דם לבנים וטסיות דם נהרגים או מתים לפני שהם בוגרים מספיק כדי להשתחרר ממח העצם למחזור הדם. במקרים מסוימים, לימפוציטים (סוג של תא דם לבן) אחראים לכך. עבור חולים אלה, זה עשוי להיות יעיל להשתמש בטיפול המשפיע על המערכת החיסונית.
לא-כימותרפיה, חומרים בעלי עוצמה נמוכה (מכפילי תגובה ביולוגיים) כוללים אנטי-תימוציטים גלובולין (ATG), cyclosporine, thalidomide, lenalidomide, נוגד גידולי גורם לקליטת קולטן פיזיון, וויטמין D אנלוגים. כל אלה הראו לפחות חלק בניסויים מוקדמים, אך רבים זקוקים לניסויים קליניים נוספים כדי להבין את האפקטיביות של סוגים שונים של MDS.
אנשים שיש להם סוג מסוים של MDS הנקרא תסמונת 5q, שבה יש פגם גנטי בכרומוזום 5, עשויה להיות תגובה לתרופה הנקראת lenalidomide (Revlimid). בדרך כלל, lenalidomide משמש בחולים עם MPS נמוך או נמוך ביניים IDSS כי הם תאי דם אדומים תלויים. במחקרים של Lenalidomide, חולים רבים הפחיתו את דרישות העירוי - כמעט 70% - למעשה, אך המשיכו לחוות ספירת טסיות נמוכה וספירת נויטרופילים. היתרונות של טיפול ב- MDS בסיכון גבוה יותר, או תת-סוגים שונים, מלבד תסמונת 5q עם lenalidomide, עדיין נחקרים.
טיפול בעצימות גבוהה
כימותרפיה
חולים מסוימים עם MDS גבוה, או FAB סוגים RAEB ו RAEB-T, יכול להיות מטופלים עם כימותרפיה אינטנסיבית. כימותרפיה זו, באותו סוג המשמש לטיפול בלויקמיה מיאלוגנית חריפה (AML), שואפת להרוס את האוכלוסייה של תאים חריגים במוח העצם שמוביל MDS.
בעוד כימותרפיה עשויה להיות מועילה אצל חלק מהמטופלים ב- MDS, חשוב לקחת בחשבון שחולים מבוגרים יותר עם מצבים רפואיים אחרים מתמודדים עם סיכונים נוספים. היתרונות הפוטנציאליים של הטיפול חייבים לעלות על הסיכון הכרוך בכך.
מחקר מתמשך כדי להשוות את התוצאות של כימותרפיה אינטנסיבית על פני אלה של azacitidine או decitabine.
השתלת תאי גזע
חולים עם סיכון גבוה של IPSS MDS עשויים להיות מסוגלים להשיג תרופה של המחלה שלהם עם השתלת תאי גזע אלוגניים . למרבה הצער, האופי בסיכון גבוה של הליך זה מגביל את השימוש בו. למעשה, השתלת תא גזע אלוגני יכול להיות שיעור תמותה קשורה לטיפול של עד 30%. לכן, טיפול זה הוא בדרך כלל משמש רק חולים צעירים יותר, אשר נמצאים במצב בריאותי טוב.
מחקרים עכשוויים בודקים את תפקידם של השתלות "מיני" שאינן מיאלואבלטיביות בחולים מבוגרים עם MDS. בעוד שסוגים אלו של השתלות נחשבו באופן מסורתי פחות יעילים מאשר השתלות סטנדרטי, הרעילות שלהם ירדה עלולה להפוך אותם אפשרות עבור חולים אשר אחרת היה להיות זכאי.
סיכום:
בגלל סוגים שונים של MDS וסוגי מטופלים שונים, אין טיפול אחד בגודל מתאים. לכן חשוב לחולים ב- MDS לדון בכל האפשרויות עם צוות הבריאות שלהם, ולמצוא טיפול שיספק להם את היתרונות הטובים ביותר עם כמות קטנה של רעילות.
ניסויים קליניים עם טיפולים חדשים יותר עבור MDS נמצאים בעיצומם, לכן המשך להתעדכן. לדוגמה, ruxolitinib (Jakafi) נחקר עבור הטיפול בחולים עם MDS נמוך או בינוני 1.
מקורות:
גרינברג פל, עטר א, בנט ג'ם, ואח '. תסמונת מיאלודיספלסטית: הנחיות קליניות באונקולוגיה. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. מינון דציטביני במינון נמוך (100 mg / m2 / קורס) בתסמונת myelodysplastic (MDS). השוואה של 3 לוחות זמנים שונים במינון. דָם. 2005, 106 מופשט. 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. אבחון וטיפול בתסמונות מיאלודיספלסטיות ראשוניות במבוגרים: המלצות מהוקמיה האירופית. דם . 2013, 122 (17): 2943-2964.
נימר, ס "תסמונת Myelodysplastic" מאי מאי 2008. 111: 4841- 4851.
סקוט, ב, דיג, ג '"תסמונת Myelodysplastic" סקירה שנתית של רפואה 2010. 61: 345-358.