נראה כמו זה - אבל נשארים שאלות
מאמר שפורסם ב- New England Journal of Medicine בסוף אוגוסט 2014 העלה את האפשרות לפריצת דרך חדשה בטיפול באי ספיקת לב . המאמר מתאר תוצאות ממחקר PARADIGM-HF, שבו מטופלים עם אי ספיקת לב טופלו בתרופה מחקרית חדשה. התרופה, שפותחה על ידי נוברטיס, היא חדשה עד כדי כך שהיא עדיין לא נקראה עדיין - כרגע היא מכונה LCZ696.
LCZ696 מורכב למעשה משתי תרופות המחוברות יחד - valsartan (שהוא מעכב ARB בשימוש נרחב) וסוכן חדש, sacubitril. Sacubitril פועל על ידי עיכוב neprilysin האנזים , וכתוצאה מכך רמות הדם של פפטידים natriuretic להגדיל. בגלל פפטידים natriuretic יכול להיות מועיל באי ספיקת לב, החוקרים הניחו כי LCZ696 יכול לשפר את התוצאה של חולים עם מצב זה. תוצאות מחקר ה- PARADIGM-HF מצביעות על כך שהחוקרים צדקו.
במחקר זה, יותר מ -8000 מטופלים עם אי ספיקה לבית חולקו באקראי לקבלת LCZ696, או טיפול סטנדרטי תוך שימוש במעכבי ACE inalator. בחולים שלקחו LCZ696, לאחר ממוצע של 27 חודשים, הסיכון לאשפוז בשל אי ספיקת לב וסיכון למוות צומצם בכ -20%. רמה זו של שיפור, על מה נחשב כיום טיפול טוב לאי ספיקת לב, הוא אכן מדהים.
מדוע מחקר זה חשוב
תוצאות ה- PARADIGM-HF חשובות לפחות משתי סיבות. ראשית, זה מציע כי התרופה החדשה LCZ696 צריך להציע תקווה חדשה עבור חולים רבים עם אי ספיקת לב - פעם הוא אושר לשימוש על ידי ה- FDA.
ושנית, מחקר זה פותח דרך חדשה לגמרי לטיפול באי ספיקת לב.
לפיכך, אנו יכולים לצפות תרופות נוספות כדי להיות שפותחה, כמו LCZ696, לעכב את האנזים neprilysin.
כאשר האם LCZ696 יהיה זמין?
התרופה החדשה לא יכול להיות prescribed עד שהוא עובר ביקורת קפדנית על ידי ה- FDA. בהנחה הכל הולך בצורה חלקה עם סקירה זו, המוקדם נוכל לצפות התרופה להיות מאושר לשימוש יהיה קצת זמן בשנת 2015.
האם יש מכשולים פוטנציאליים עם LCZ696?
כרגע, משפט PARADIGM-HF נחגג כפריצת דרך חדשה בטיפול באי ספיקת לב. וכולנו מקווים שזה יתברר. עם זאת, יש לפחות שלוש סיבות לנו להכיל את ההתלהבות שלנו כרגע.
ראשית, "פריצות דרך חדשות" מודיעות כל הזמן לאחר ניסויים קליניים עם תרופות חדשות. ולפעמים מתברר כי פריצת דרך אמיתית אכן התרחשה, בדרך כלל זה קורה כי הטיפול החדש עשוי לספק יותר תועלת שולית, והוא עשוי להיות פחות פריצת דרך, מאשר זה הופיע בתחילה.
שנית, לפני יותר מעשור התרופה הנקראת nesiritide (Natrecor) הייתה גם פריצת דרך בטיפול באי ספיקת לב. זה רלוונטי כי nesiritide לא רק להגדיל באופן עקיף את רמות nptriuretic פפטידים כמו LCZ696 עושה; nesiritide היה פפטיד natriuretic.
זה לקח כמה שנים, ניסויים קליניים נוספים, כדי להראות כי nesiritide למעשה היה רק יתרון שולי (אם בכלל) בטיפול אי ספיקת לב. ההיסטוריה הזאת כנראה צריך קצת מזג ההתלהבות עכשיו לידי ביטוי LCZ696.
ושלישית. . .
Neprilysin יש מספר פונקציות בנוסף הפחתת רמות של פפטידים natriuretic, וכמה פונקציות אלה מועילים. בפרט, neprilysin עשוי לסייע במניעת מחלות מסוימות הקשורות הצטברות של חלבונים לא רצויים בגוף, כגון מחלת אלצהיימר ועמילואידוזיס , ואפילו סרטן הערמונית . אז inhibiting neprilysin לא יכול להיות דבר טוב אוניברסלית לעשות.
תוכל לקרוא עוד על הבעיה הפוטנציאלית הזו כאן.
- הנה עדכון על LCZ696 (הנקרא עכשיו Entresto), שאושר על ידי ה- FDA בחודש יולי 2015.
מקורות:
McMurray JJV, פקר M, Desai AS, et al. אנגיוטנסין- neprilysin עיכוב לעומת enalapril באי ספיקת לב. N Engl J Med 2014; DOI: 10.156 / NEJMoa1409077.
עיכוב ג'סופ מ. נפריליסין - טיפול חדש באי ספיקת לב. N Engl J Med 2014; DOI: 10.1056 / NEJMe1409898.
Nalivaeva NN, Belyaev ND, IA Zhuravin, IA, et al. אלצהיימר של עמילואיד, משפיל פפטידאז, Neprilysin: אנחנו יכולים לשלוט בו? International Journal of Alzheimer's Disease Volume 2012 (2012), מספר מאמר 383796. זמין ב: http://dx.doi.org/10/1155/2012/383796 (גישה 9/2/2014).