השתלת תאי גזע המטופויטים ומיאלופיברוזיס ראשוניים

סקירה של השתלת תאי גזע עבור Myelofibrosis ראשיים

בחירת הטיפול המיטבי עבור myelofibrosis העיקרי יכול להיות מאתגר. לעתים קרובות אין ברירה אחת ברורה. ישנם מספר טיפולים עבור myelofibrosis העיקרי, אבל רק השתלת תאי גזע hematopoietic (המכונה גם השתלת מח עצם) הוא מרפא.

למה לא כולם מקבלים השתלה?

תרופה נשמע נפלא, אז אתה עשוי לתהות מדוע כולם עם myelofibrosis העיקרי אינו מקבל השתלה.

הכל על מאזן הסיכון והתועלת.

הטיפול ב- myelofibrosis הראשוני מונע על ידי סיווג סיכונים בהתבסס על סימנים ותסמינים שאתם חווים. אם אין לך סימפטומים או יש תסמינים עם מחלה בסיכון נמוך, ההישרדות הממוצע לאחר האבחון הוא 15.4 שנים. במקרה זה, הסיבוכים הפוטנציאליים (השתל חריף או כרוני מול מחלה המארחת ומוות) הקשורים להשתלה עולים על התועלת של תרופה. מחקרים הראו כי הישרדות של חמש שנים בקרב אנשים עם סיכון נמוך או מחלה בינונית 1 הייתה נמוכה יותר אם הם עברו השתלת תאי גזע המטופויטיים. עם זאת, בחולים בינוניים -2 ו בסיכון גבוה, שיפור בהישרדות של חמש שנים בקרב אנשים שקיבלו השתלה בהשוואה לאלה שלא קיבלו טיפול.

אם יש לך מיאלופירוזיס ראשוני בינוני או שניים, ההשתלה של תאי גזע המטופויטים (HSCT) היא הטיפול המועדף. מאחר שגיל מבוגר מגביר את הסיכון לסיבוכים הקשורים להשתלה (בעיקר משנית לעומת השתלת מחלת המארחת ), HSCT נשמר היסטורית עבור אנשים עם מיאלופרוזיס ראשוני מתחת לגיל 60.

מאחר שהגיל החציוני של אנשים עם myelofibrosis העיקרי באבחון הוא 67, זה מגביל באופן משמעותי את מספר האנשים עם myelofibrosis העיקרי שהם מועמדים פוטנציאליים עבור טיפול זה. בנוסף, התורם המועדף עבור HSCT הוא אח מתאים. אחות מלאה (אותה אם ואב כמו המקבל) יש סיכוי של אחד מארבע להיות התאמה, עוד הגבלת מספר אנשים שיכולים לעבור את הטיפול הזה.

לאחר ההשתלות פרוגנוזה

כיום, 40 עד 60 אחוזים של אנשים עם myelofibrosis העיקרי שעוברים השתלה לחיות לפחות שלוש עד ארבע שנים. ישנן עדויות המצביעות על כך שעבור ניתוחי טחול (ניתוח כירורגי של הטחול) לפני ההשתלה קשורה בשיעורי הישרדות משופרת במיוחד אצל גברים, אך הסיבה לכך אינה מובנת לחלוטין. בנוסף, אנשים לפתח myelofibrosis לאחר polycythemia vera או thrombocythemia חיוני נראה שיש שיעור הישרדות טוב יותר לאחר השתלת מאשר אנשים עם myelofibrosis העיקרי.

מי לא זכאי?

יש אנשים עם מחלה בסיכון גבוה אינם מועמדים HSCT. זה נקבע בעיקר על ידי הסבירות של הישרדות לאחר HSCT.

דברים כמו טחול גדול במיוחד (יותר מ -8 סנטימטרים מתחת לכלוב הצלעות) ויותר מ -20 עירויי דם לפני ההשתלה (במיוחד אם יש לך את שניהם) נקשרו עם הישרדות של חמש שנים לאחר ההשתלה.

מה אם אינך זכאי?

אז מה מומלץ אם יש לך myelofibrosis העיקרי בסיכון גבוה אבל אתה לא זכאי HSCT או שאין לך תורם? אם יש לך תסמינים כגון הגדלה כואבת של הטחול, עייפות, כאבי עצמות, הזעות לילה וכו ', ruxolitinib עשוי להיות טיפול סביר.

Ruxolitinib הוכח כדי להפחית את הסימפטומים, להפחית את גודל הטחול, ולשפר אנמיה אצל אנשים עם myelofibrosis העיקרי. אלטרנטיבה אחרת ל- HSCT עשויה להירשם לניסוי קליני. זה ייתן לך גישה לתרופות הנלמדות כטיפול פוטנציאלי עבור myelofibosis הראשוני מוקדם.

זה לא קל ללמוד שאתה לא זכאי לרפא, אבל זכור לחקור את כל האפשרויות שלך.

עתיד השתלות כטיפול

עם שיפור טיפולים סביב השתלה, כגון משטר המשמש להכנת מוח העצם לפני ההשתלה ואת התרופות המשמשות למניעת השתל לעומת המחלה המארח, השתלות יותר מתבצעים אנשים מעל גיל 60 עם תורמים חלופיים (קרובי משפחה לא מתאימים לחלוטין או תואמים תורמים שאינם קשורים).

חלק מהמרכזים ישתילו אנשים עם myelofibrosis עד גיל 75.

יש לקוות, עם שיפורים מתמשכים, HSCT יהיה זמין יותר אנשים עם myelofibrosis. בגלל myelofibrosis העיקרי הוא מצב נדיר, זה ייקח שנים לפני שיהיה לנו הבנה ברורה של התפקיד של התורמים חלופיים HSCT עבור הפרעה זו.

_{מקורות:}

_{Ballen K. כיצד לנהל את השאלה להשתלות ב myelofibrosis. סרטן הדם Journal. 2012, 2: e59.}

_{Tefferi א ניהול myelofibrosis העיקרי. ב: UpToDate, פוסט TW (אד), UpToDate, Waltham, MA. (זמין ב -29 ביוני 2016)}