צינור סמים מורכב מקבוצת תרופות הנמצאות בפיתוח בכל זמן נתון על ידי חברות תרופות שונות. התרופות בצינור עוברות 4 שלבים עיקריים: גילוי, פרה-קליני, ניסויים קליניים ושיווק (המתרחש לאחר אישור).
ישנם כיום כ -5,000 תרופות בפיתוח בארצות הברית לבדה לתנאים שונים.
החוקרים שואפים לפתח תרופות לחולים שיש להם צרכים שלא סופקו. על פי PhRMA (מחקר התרופות והתעשיינים של אמריקה), "בשנת 2014, רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) אישרה 51 תרופות חדשות במגוון רחב של אזורי מחלה, וארבעים ואחד אישורים אלה היו על ידי המרכז לתרופות הערכה ומחקר (CDER) ב- FDA, המספר הגבוה ביותר מאז 1996. בין אישורים של CDER, 41% זוהו כתרופות מדרגה ראשונה, כלומר, הם משתמשים במנגנון פעולה ייחודי לטיפול במצב רפואי שונה מכל רפואה מאושרת אחרת ".
פיתוח דלקת מפרקים שגרונית
מאז 1998, כאשר Enbrel (etanercept) הייתה התרופה הביולוגית הראשונה ששווקה עבור דלקת מפרקים שגרונית , תרופות ביולוגיות ביולוגיות (תרופות אנטי-ריאומטיות שמשנות מחלות ביולוגיות) שינו את הנוף לטיפול באנשים החיים עם המחלה. על ידי מיקוד מולקולות ספציפיות ותאים המעורבים בהתקדמות של דלקת מפרקים שגרונית, DMARDs ביולוגיים ועוד DMARDs, המכונה מעכבי JAK, שיפרו את הפרוגנוזה עבור חולים רבים ועשו הפחתה קלינית אפשרי עבור חלק.
מספר DMAMs ביולוגיים אושרו ושווקו בשנים שלאחר אישורו של אנברל. Enbrel הוא מעכב TNF . דוגמאות אחרות של מעכבי TNF המשווקים כיום הם Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) וסימפוני (golimumab). יש מעכב JAK אחד שאושר, בשנת 2012, נקרא Xeljanz (tofacitinib) .
עוד DMARDs נמצאים בפיתוח.
DMARDs ביולוגיים הם חלבונים מולקולה גדולה אשר חייב להיות מוזרק או infused. מעכבי JAK הם חלבונים מולקולה קטנה, כי הם מנוהלים בעל פה (על ידי הפה).
בשנת 2014, PhRMA דיווחו כי 92 תרופות נמצאות בשלבים שונים של התפתחות מחלות ומחלות שרירים ושלד . מתוכם, 55 היו מפותחים לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית. התרופות מגיעות לשלב 3 של הניסויים הקליניים הראויים ביותר לתשומת לבנו. שלב 3 הבדיקה כוללת בדרך כלל מעל 1,000 חולים במאמץ להוכיח בטיחות ויעילות. התוצאות מוצגות בפני ה- FDA לאישור סופי של התרופה.
מה יש בצינור?
Baricitinib הוא מעכב JAK בפיתוח באמצעות אלי Lilly. אם זה יאשר, Baricitinib יהיה מעכב JAK השני שאושר. Baricitinib חוסם JAK1 ו JAK2. טיפול עם מעכבי JAK מיועד למבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה עד בינונית, אשר יש להם תגובה לא מספקת methotrexate או שאינם יכולים לסבול methotrexate. לבריסיטיניב יש סיכוי של 65% לאישור, לפי אנליסט אחד. אם היא תאושר, היא צפויה להיות תחרותית נגד המתחרה שלה Xeljanz, בהתאם לתמחור.
Sarilumab הוא מעכב IL-6 המפותח על ידי Sanofi / Regeneron. ישנם כמה שלב 3 ניסויים underway עבור sarilumab. באחד הניסויים, sarilumab ו- methotrexate היה יעיל יותר עבור מטופלים עם דלקת מפרקים שגרונית בינונית עד קשה מאשר methotrexate בלבד, ללא חששות בטיחותיים. תרופה זו, אם תאושר, יתחרה עם מעכב IL-6 אחר, אקטמרה (tocilizumab).
Secukinumab הוא מעכב IL-17 המפותח על ידי נוברטיס פרמצבטיקה. Scukinumab מיועד לחולים עם דלקת מפרקים שגרונית אשר לא הייתה תגובה מספקת עם מעכבי TNF או שלא הצליחו לסבול טיפול עם מעכבי TNF.
אין כרגע תרופה אחרת שמכוונת את IL-17 בנתיב הדלקתי .
תרופה נוספת צפויה, sirukumab של ג'ונסון אנד ג'ונסון, נדחתה על ידי ה- FDA בספטמבר 2017. היא מכוונת לאותו מסלול כמו ACTEMRA (IL-6), המסייעת להפחית את הדלקת. עם זאת, ה- FDA ציין "חוסר איזון" במספר מקרי המוות של אנשים הנוטלים את התרופה לעומת פלסבו בניסויים, עמדה שתוארה במקור בהמלצת ועדת הייעוץ של ה- FDA .
ביוסימילרים
יש גם כמה biosimilars בפיתוח. Amgen מפתחת ABP 501, biosimilar כדי Humira. Boehringer אינגלהיים פרמצבטיקה מפתחת 695500 BI כביו-ריטוקסאן (rituximab) biosimilar. Coherus Biosciences הוא פיתוח CHS-0214 כמו biosimilar Enbrel. יש חשש לגבי שוויון של מוצרים biosimilar לתרופה המקורית, כמו גם את תהליך אישור ה- FDA עבור biosimilars.
> מקורות:
מסמך ה- FDA. דלקת מפרקים הוועדה המייעצת.
> פרופיל PhRMA.2015. ענף מחקר ביו - רפואי.
> Regeneron ו Sanofi תוצאות נוכחיות מ שלב 3 מחקר של Sarilumab ב American College Rheumatology הפגישה השנתית. 8 בנובמבר, 2015.
> דלקת מפרקים שגרונית (דלקת מפרקים שגרונית) צינור תרופות חדש. 11 בדצמבר, 2014.