כל מועמד סמים מציע מנגנון פעולה ייחודי
כרגע, הטיפול הזמין היחיד למחלת הצליאק הוא דיאטה נטולת גלוטן . אבל זה עשוי להשתנות בקרוב.
מספר יצרני תרופות מנהלים כיום ניסויים קליניים על מנת להעריך את בטיחותם ויעילותם של מספר סוכני תרופות חדשים. לכל אחד יש גישה שונה ומנגנון פעולה (MOA). יש לקוות כי על ידי עיכוב תהליך של הפרעה זו, אנו עשויים יום אחד לחלוטין למחוק מחלת צליאק מן הלקסיקון של מחלות אוטואימוניות .
מבין שלושת המועמדים המבטיחים ביותר בצנרת הסמים:
INN-202 (Larazotide Acetate)
חדשנות של INN-202 תרופות (לאראזוטיד אצטט) היא תרופה אשר משתמשת אנזים עיכול חזק אשר נראה מסוגל לשבור גלוטן לפני המערכת החיסונית שלך יכול להגיב על זה. תוצאות הניסוי הקליני Phase II היו מבטיחות והוכיחו כי התרופה הייתה בטוחה ונסבלת. ה- MOA של התרופה מקטין את החדירות של המעיים תוך כדי הרפיה של תנועת אנטיגנים אוטואימוניים לתוך המעיים.
בעוד INN-202 עשוי להפחית במידה ניכרת את הסימפטומים של מחלת הצליאק , אין זה סביר כי אדם יוכל לאכול כמויות בלתי מוגבלות של גלוטן. עדיין יש צורך בהגבלה מסוימת.
מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) עוקב אחר התרופה במהירות. ניסוי קליני שלב III נמצא כעת בעיצומו. תוצאות המשפט עשויות להיות זמינות מתישהו באמצע עד סוף 2018
חיסון Nexvax2
Nexvax2 הוא מועמד התרופות היחיד שמטרתו לחסן אנשים כנגד המחלה ולאפשר להם לחזור לתזונה רגילה. Nexvan2 כבר השלימה בהצלחה ניסוי בטיחות שלב IV והיא נמצאת בתהליך של מעבר לניסויי שלב II.
Nexvax2 מתבסס על סוג חדש של חיסונים טיפוליים שמטרתם לטפל באנשים שכבר נפגעו ממחלה.
הוא מבוסס על אותם עקרונות כמו טיפולים רגישות מסורתיים המשמשים לאלרגיות. מודלים דומים של חיסונים נבדקים לטיפול בהפרעות אוטואימוניות כגון טרשת נפוצה, סוכרת מסוג 1 ודלקת מפרקים שגרונית.
Nexvax2 מותאם גנטית לאנשים שיש להם גן ספציפי (DQ2) נוכח ב 90% של אנשים עם המחלה. ככזה, החיסון לא יעבוד אם אין לך DQ2,
מעבר לכך, השאלה העיקרית של החוקרים היא כמה זמן מתמשך השפעת החיסון עשויה להיות. הניסויים שלב IV היו כרוכים במינון חוזר, בעוד שתוצאות אלו היו מבטיחות (יותר אנשים הצליחו להשלים את האתגר של גלוטן בהשוואה לאלו שקיבלו פלצבו), נותר לראות עד כמה חזק התרופה בפועל.
אין עדיין מילה כאשר החוקרים יפתחו בשלב II / III ניסויים קליניים.
BL-7010
BL-7010 מציע גישה שונה לחלוטין לטיפול במחלת הצליאק. במקום לכוון את המעיים או את התגובה האוטואימונית, BL-7010 נקשר לחלבון הגלוטן עצמו ומעכב את יכולתו לספוג.
BL-7010 הוא פולימר שאינו סופג אשר מסוגל להסתיר גלוטן מן האנזימים שמטרתם לשבור אותו. על ידי השגת זאת, המערכת החיסונית פחות מסוגל להפעיל תגובה אוטואימונית.
הגלוטן הכרוך והסמים יגורשו מהגוף בצואה.
לאחר שלב שלם של ניסויים שלב I ו- II, היצרנים לקחו מסלול חלופי והחלו לקדם את BL-7010 כתוסף מזון ולא כתרופות. בחודש ינואר, 2016 קיבלה החברה אישור לכך מהאיחוד האירופי וכיום היא מתחילה בניסוי קליני במסגרת סיווג של מכשיר רפואי מסוג Class IIb.
מילה מ
אמנם מבטיח, עדיין לא ברור אם כל התרופות האלה יעשו את זה לשוק. בסופו של דבר, כל מועמד יצטרך למלא שלוש הבטחות אם הם נחשבים כפשוטים.
הם היו צריכים להיות מנוהל בקלות, עמיד, להציע לוחות זמנים מינון סביר, להיות נסבל היטב, והכי חשוב, אולי יקרים.
אז עדיין נשאר הרבה כדי להיות ענה. אבל עם המשך המחקר ותובנות רבות יותר לתוך מנגנוני המחלה , אנו עשויים לראות בקרוב יום שבו אנחנו כבר לא חיים ללא גלוטן.
> מקור:
> Wingjiranirun, M ;; קלי, C .; ו Leffler, D. "המצב הנוכחי של Celiac מחלות סמים מפתחים לא". American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.