מה חמלה סמים שימוש לחולים סרטן אונקולוגים

איך אתה יכול לקבל חמלה סמים שימוש של סמים חקירה?

מה פירוש השימוש בסמים בחולי סרטן? חשוב על השאלות הבאות:

מה קורה אם יש רק טיפול אחד שנלמד שיכול לעזור לך, אבל אתה לא עומד בדרישות ההרשמה לניסוי קליני? מה אם נכשלת בכל הטיפולים האלטרנטיביים מלבד טיפול מבטיח שעדיין לא אושר על ידי ה- FDA?

כאשר זה קורה, ה- FDA יש תוכנית גיבוי במקום. זה נקרא פטור שימוש חמלה או גישה מורחבת סמים חקירה.

מהי המשמעות והמטרה של "שימוש בסמים בחמלה?"

שימוש בסמים רחום מתייחס לשימוש בתרופה ניסויית (תרופה ניסיונית) או במכשיר רפואי (שטרם אושר על ידי ה- FDA) מחוץ לניסוי קליני לטיפול כאשר אין טיפול חלופי זמין. לפני אישור ה- FDA, לא ניתן למכור או לשווק סם חקירה בארצות הברית.

מהי חקירה חדשה סמים (IND)? - סקירה של ניסויים קליניים ותהליך אישור ה- FDA

לפני שנדון בשימוש בסמים, זה יכול לעזור לגבות ולתאר את התהליך של סמים או נוהל חדש כפי שהוא מפותח, ובסופו של דבר או דחה או אושר על ידי אישור FDA תהליך לשימוש על ידי הציבור הרחב. לדיון זה, אני יהיה להגביל את התהליך לתרופות לבד.

הצעד הראשון החוקרים להשתמש כאשר הערכת תרופה אפשרית כוללת מחקרים שאינם אנושיים. תרופות חדשות במסגרת זו נבדקות על תאים סרטניים הגדלים בצלחת במעבדה, או על בעלי חיים אחרים, כגון עכברים. כאשר מחקרים אלה נחשבים להשלים מספיק, בדיקות אנושיות ואז עובר 3 שלבים של ניסויים קליניים .

שלב 1 מחקרים קליניים נעשים על מספר קטן של אנשים, והם נועדו לענות על השאלה: "האם התרופה בטוחה?" שלב 2 של ניסויים הם הצעד הבא, שנועד לענות על השאלה: "האם הטיפול עובד?" השלב האחרון לפני אישור ה- FDA (או דחייה) הוא שלב 3 בניסויים קליניים, ניסויים שנענו על מנת לענות על השאלה: "האם הטיפול עובד טוב יותר מטיפולים מאושרים סטנדרטיים, או עם פחות תופעות לוואי?"

באמצעות תרחיש זה, שימוש בסמים רחום יהיה שימוש בתרופה הנמצאת באחד השלבים של המחקרים הקליניים לפני אישור ה- FDA, אך לא כמשתתפת באחד הניסויים הקליניים.

כאשר מישהו יכול להעפיל לשימוש בסמים רחום (פטור שימוש חמלה)?

באופן אידיאלי, חולים בסרטן שעשויים להפיק תועלת מתרופה חדשה לחקר (IND) יירשמו לניסוי קליני פעיל אשר לומד את התרופה . עם זאת, חלק מהאנשים שעשויים להפיק תועלת מתרופה הנחקרת עשויים שלא להתאים את הקריטריונים הספציפיים להרשמה בניסוי הקליני מסיבות כגון גיל, טיפולים קודמים, מצב ביצוע או תנאי אי-הכללה אחרים. במקרה זה, יש לעמוד בשני קריטריונים:

• לא צריך להיות טיפול חלופי משביע רצון זמין לאבחן, לפקח או לטפל במחלה רצינית, ו

• הסיכון הסבירות לאדם מהתרופה (או הפרוצדורה) התחקירית אינו גדול מהסיכון האפשרי של המחלה עצמה.

מהי גישה מורחבת לתרופות חקירה?

אם אתה קורא את המסמכים של ה- FDA, אתה עשוי לתהות מה ההבדל בין גישה מורחבת פטור להשתמש חמלה, או אם הם משמשים interchangeably.The התשובה היא שיש 3 שכבות של גישה מורחבת, עם הראשון מתייחס לשימוש על ידי אדם המטופל.שכבות אלה כוללים:

• שימוש בתרופות מחקר לחולים בודדים
• אוכלוסיית מטופלים בינוניים (עד 100)

• קבוצות גדולות יותר של חולים (יותר מ -100)

דרישות לגישה אישית לתרופות לחקר סרטן

יש לעמוד בדרישות הבאות כדי להגיש בקשה לגישה נפרדת:

• התרופה (או הנוהל) חייבת להיות לאבחון, לניטור או לטיפול במחלה קשה.
• החולה חייב להיות בלתי כשיר לכל ניסוי קליני מתמשך של התרופה.
• ה- FDA חייב לקבוע כי הפטור לשימוש חמלה לא יפריע לכל שלב של ניסויים קליניים מתמשכים של התרופה.
• לא קיימת חלופה משביעת רצון או טיפול דומה עבור המטופל, או שהחולה אינו מסוגל לסבול טיפולים אלטרנטיביים אלה.
• המטופל חייב להיות אבחנה לסרטן שעבורו התרופה החקירה הוכיחה פעילות. במילים אחרות, ה- FDA חייב לקבוע כי יש מספיק ראיות כי התרופה היא בטוחה ויעילה כדי להצדיק את השימוש שלה עבור מטופל מסוים.
• על המטופל לעבור טיפול סטנדרטי שאינו מצליח.
• התרופה צריכה לשמש למצב רציני או מסכן חיים, שבו הסיכונים של הטיפול הניסויי עולים על הסיכון של אי קבלת טיפול. במילים אחרות, הסיכון, כולל מוות, של הטיפול הניסיוני נחשב פחות מאשר הסיכון למוות מהמחלה ללא הטיפול.
• קבלת התרופה כוללת השתתפות פעילה של הרופא והחולה
• על הרופא להיות מוכן לנהל את התרופה ולהשלים את ניטור הטיפול
• החברה אשר עושה את התרופה חייבת להסכים לספק את התרופה (ה- FDA לא יכול "כוח" החברה לספק את התרופה). אם החברה מבקשת תשלום עבור התרופה, החולה חייב לספק את התשלום הזה.
• ה- FDA, לאחר קבלת הבקשה, יקבל החלטה האם לאפשר הפטור לשימוש חמלה או לא. חשוב לציין כי בעוד זה נשמע כמו תהליך קשה, מאז 2009 ה- FDA אישר את הרוב המכריע אם חקירת יישומים חדשים סמים זה קיבל .

תהליך היישום של שימוש בסמים רחום

ישנם 2 סוגים של יישומים לשימוש חמלה. אלו כוללים:

• שימוש חירום - במצב חירום ניתן לפנות לבקשה טלפונית (או דרך תקשורת מהירה אחרת), ורשאי רשם ה- FDA לתת אישור טלפוני על מנת להתחיל בטיפול. על הרופא המטפל לעקוב אחרי הרשאה מילולית זו תוך שימוש ב -15 ימים מיום אישור ה- FDA לשימוש בתרופה. (אם אין מספיק זמן כדי לקבל אישור מהמועצה לביקורת חקירות (IRB) במצב מתפתח, הטיפול יכול להתחיל ללא אישור IRB כל עוד ה- IRB מקבל הודעה על ידי הרופא המטפל בטיפול חירום תוך 5 ימי עבודה.)
• שימוש נלהב (גישה לחולה יחיד) - אלא אם כן יש מצב חירום מסכן חיים, על הרופא המטפל להשלים יישום חדש של שימוש בסמים. לאחר יישום זה מועבר ל- FDA, ה- FDA יש תקופה של 30 יום שבמהלכו הבקשה ניתן לסקור החלטה התקבלה על קבלה או הכחשה. יש לזכור כי רוב הזמן, ההחלטה יחולקו עם הרופא המטפל מהר ככל האפשר.

(מאחר שמידע זה משתנה עם הזמן, בדוק את מקורות ה- FDA המפורטים בחלק התחתון של מאמר זה למידע העדכני ביותר).

מה שאתה צריך לדעת בתור חולה

יש כמה דברים שכדאי לזכור אם אתה שוקל את השימוש בתרופה חקירה. אלו כוללים:

• לתרופה (או לפרוצדורה) יש סיכונים חמורים.
• מאחר שהתרופה (או הפרוצדורה) טרם אושרה על ידי ה- FDA, לא ידוע אם התרופה החקלאית טובה יותר או גרועה מהתרופה הסטנדרטית. אתה לא יכול לקבל כל תוספת תועלת מהתרופה.
• לטווח קצר תופעות לוואי לטווח ארוך תופעות לוואי של התרופה עדיין לא ידוע.

האחריות של הרופא שלך בשימוש בסמים רחום

בעת הגשת בקשה לשימוש בסמים, יהיה זה אונקולוג המטפל (זה שאתה רואה בעצמך לטיפול) אשר יהיה אחראי על היישום, הממשל ותיעוד הטיפול.

• על הרופא המטפל למלא בקשה כמפורט לעיל.
• הרופא המטפל יהיה אחראי על הגשת פרוטוקול טיפול והוכחת ה- FDA עם דיווח על תוצאות הטיפול, סיכום וכל תופעות לוואי.
• הרופא המטפל אחראי על קבלת התרופה מהיצרן / היזם, וכדי לטפל בכל התרופות שנותרו לאחר הטיפול.
• על הרופא המטפל להסכים לפקח על המטופל במהלך הטיפול, על פי כל ההנחיות והאחריות כפי שהיא לוקחת על עצמו את תפקיד החוקר עבור המטופל.

_{מקורות:}

_{המכון הלאומי לסרטן. גישה לתרופות חקירה. עדכון 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA). גישה מורחבת (שימוש בחמלה). עודכן בתאריך 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA). גישה מורחבת: מידע עבור חולים. עודכן בתאריך 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA). גישה מורחבת: מידע לרופאים. עדכון 12/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{ארה"ב מנהל המזון והתרופות (ה- FDA). גישה מוקדמת / מורחבת. עודכן בתאריך 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemption /ucm051345.htm}