האם יש תרופה פיברוזיס פיברוזיס?

טיפולים חדשים ומבטיחים

עד כה, אין תרופה עבור סיסטיק פיברוזיס (CF), אבל החוקרים עובדים קשה כדי למצוא אחד. המדענים קרובים יותר מאי פעם. במהלך שני העשורים האחרונים, גוף עצום של מחקר הוביל לפיתוח של תרופות חדשות רבות וטיפולים שיש להם שיפור דרמטי הן תוחלת החיים ואיכות החיים. כל זה פתח דלתות למחקר חדש שיכול להוביל לריפוי.

להלן רק חלק מן התרופות האפשריות הנלמדות.

טיפול גנטי

בשנת 1989, הגן האחראי על גרימת סיסטיק פיברוזיס התגלה: הגן CFTR . גילוי זה היה מרגש עבור הקהילה CF. רבים האמינו כי תגלית תוביל לריפוי באמצעות טיפול גנטי.

למרבה הצער, זה עדיין לא קרה, אבל לא על חוסר ניסיון. מחקרים רבים נעשו כדי לנסות לתקן את הפגם הגנטי, אבל אף אחד מהם לא הצליח. הבעיה הגדולה ביותר עם ריפוי גנטי עד כה היא מציאת וקטור שיכול למעשה לשאת את הגן המתוקן לתאים.

עדיין יש עדיין תקווה לריפוי גנטי. בחודש יולי 2009, קבוצה של חוקרים מאוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'פל היל היו תוצאות טובות מאוד באמצעות וירוס הצטננות נפוץ כמו וקטור להעביר את הגן בדגימות מעבדה של רקמת הריאה. צוות המחקר עובד כעת על דרך להחליש את הנגיף הקר, כך שניתן לבדוק את הטיפול באנשים עם סיסטיק פיברוזיס.

VX-770

VX-770 היא תרופה הנבדקת על ידי ורטקס פרמצבטיקה באנשים עם סיסטיק פיברוזיס שיש להם לפחות עותק אחד של המוטציה G551D. התרופה עשויה למעשה להיות מסוגל למקד את הפגם בגן CFTR ולשחזר את יכולתו לפתוח ערוצי כלוריד, ובכך מאפשר למלח לזרום פנימה והחוצה של התאים כראוי.

שלא כמו טיפול גנטי, VX-770 לא יחליף את הגן הפגום. במקום זאת, אם תצליח, VX-770 יתקן את הבעיה בגן הקיים.

VX-809

VX-809 הוא תרופה נוספת הנבדקת על ידי ורטקס פרמצבטיקה באנשים שיש להם שני עותקים של המוטציה ΔF508-CFTR. זה דומה VX-770 כי זה עשוי להיות מסוגל לקבל מלח זורם דרך התאים כראוי, אבל זה עובד קצת אחרת. אם זה עובד בדרך שבה החוקרים מקווים שזה יהיה, VX-809 יפתח ערוצי כלוריד על ידי העברת חלבון CFTR למקום הנכון על קרום התא בדרכי הנשימה.

מיגלוסטט

Miglustat היא תרופה המיוצרת על ידי אקטליון פרמצבטיקה שכבר נמצאת בשימוש לטיפול במצבים אחרים, אך כיום היא נחקרת לשימוש אצל אנשים עם סיסטיק פיברוזיס שיש להם שני עותקים של המוטציה ΔF508-CFTR. המחקר קטן (הוא מורכב מ -15 משתתפים בלבד), אך עד כה התוצאות היו מבטיחות. Miglustat הצליח להפוך את הפגם CFTR ולשחזר פעילות נורמלית לתאים.

Ataluren

Ataluren, שנקראה בעבר PTC124, נלמדת על ידי PTC Therapeutics כתרופה אפשרית עבור אנשים עם CF שיש להם מוטציות שטויות. ב מוטציות שטות, חתיכת "ג'יבריש" קוד מופיע בתוך הקוד הרגיל של הגן CFTR.

קוד השטות מתנהג כמו סימן עצור, ומונע מהתאים לקרוא כל קוד שמתרחש לאחר מכן. Ataluren עשוי להיות מסוגל לתקן את הבעיה על ידי כך לעזור לתאים להתעלם סימן לעצור להמשיך לקרוא את הקוד המתרחש לאחר זה, ובכך להחזיר את התפקוד הרגיל לתאים.

> מקורות:

> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "תא אפיתל הנשימה CF מטופלים כרונית על ידי Miglustat רוכש פנוטיפ כמו CF". כתב העת האמריקני לתאי נשימה וביולוגיה מולקולרית . אוגוסט 2009.

> סיסטיק פיברוזיס. יוני 2009. 24 יולי 2009.

> ג 'אנג L, לחצן B, גבריאל SE, Burkett S, יאן Y, et al. 2009 "CFTR משלוח ל 25% של תאים אפיתל פני השטח משחזר שיעורי רגיל של תחבורה ריר כדי פיברוזיס פיברוזיס פיברוזיס סיסטיקיות האדם". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 יולי 2009.