שאלה: Apheresis עבור כולסטרול LDL
לאחיין בן ה -12 יש רמות כולסטרול גבוהות מאוד, שלדבריהם נובעות מתורשה. רמתו גבוהה עד כדי כך שרופאיו ממליצים להתחיל בטיפול הנקרא "אפרתזיס". מהמעט שאני יודע על זה, זה נשמע לי די דרסטי. אתה יכול לספר לי על apheresis, והאם זה רעיון טוב עבור ילד?
תשובה: ישנן מספר צורות של הפרעות בירושה של כולסטרול LDL . הנפוץ ביותר הוא hypercholesterolemia המשפחתי (FH). אנשים עם FH, במיוחד אלו עם צורות חמורות יותר של ההפרעה, יש סיכון מוגבר מאוד לפתח מחלות לב וכלי דם מוקדמות. רמות כולסטרול LDL גבוהות במצב זה נוכחים מלידה, ולהתחיל לפגוע במערכת הלב וכלי הדם בגיל צעיר - כך אנשים עם hypercholesterolemia משפחתי צריך להיות מטופל גם כשהם ילדים.
עמוד התווך של הטיפול ב- FH הוא השימוש בתרופות הסטטינים . ברוב האנשים עם מצב זה, סטטינים יפחית רמות כולסטרול LDL באופן משמעותי. אבל אצל אלו עם צורות חמורות במיוחד של המחלה סטטינים לא מצליחים לעבוד מספיק טוב, הסיכון לב נשאר גבוה מאוד. אנשים אלה הם אמרו שיש "hypercholesterolemia עמידות בפני התרופה."
ישנן מספר גישות לטיפול בחולים עם hypercholesterolemia עמידות לתרופות; אף אחד מהם קל או נעים. מבין השיטות הקיימות, זו שעברה את רוב הבדיקות היא אפרזיס.
אפרזיס
ב apheresis, דם עמוסי כולסטרול נשאב מתוך כלי דם, ולאחר מכן מעובד באופן מסיר את החלבונים (המכונה ליפופרוטאינים) המכילים כולסטרול LDL.
לבסוף, הדם מופחת כולסטרול מוחזר למחזור של המטופל. (הליך זה דומה במקצת להמודיאליזה המשמשת לחולים עם אי ספיקת כליות).
Apheresis מפחיתה בחריפות רמות כולסטרול LDL על ידי עד 75%. עם זאת, בגלל הכבד בחולים אלה הוא לייצר הרבה כולסטרול LDL, רמות LDL לחזור בעוד כמה ימים. אז apheresis בדרך כלל צריך להתבצע לפחות פעם בשבוע, ולפעמים פעמיים בשבוע.
יציאה לטיפול באפרזיס, כמובן, היא מחויבות גדולה בזמן ואי הנוחות, וזה גם יקר מאוד. בנוסף, זה יכול לייצר כמה תופעות לוואי שכיחות למדי, כולל לחץ דם נמוך, אנמיה , וכאבי ראש. לבסוף, בדיוק כמו אצל חולים עם המודיאליזה, אלו עם אפרזיס צריכים בדרך כלל לבצע ניתוח כדי ליצור פיסטולה arteriovenous (חיבור כירורגי של עורק וריד מתחת לעור), אשר מפשט מאוד את הגישה התכופה לכלי הדם המחייבים על ידי apheresis .
היעילות של apheresis אצל ילדים עם הפרעות כולסטרול חמורות נחקרה. הנה מה UpToDate , הפניה אלקטרונית של רופאים וחולים, יש לומר על תוצאות של אפרתסיס אצל ילדים:
הבטיחות והיעילות של LDL-apheresis לטווח ארוך הוערכו במחקר של 11 ילדים עם hypercholesterolemia גנטית חמורה (כולל ילדים עם FH הומוזיגי) שטופלו במשך 2 עד 17 שנים. לא היו מקרי מוות של הלב, אוטם שריר הלב לא קטלני, או הליכים של מחלת לב כלילית. רגרסיה של נגעים בעורק כלילי הוקמה, כמו גם מניעת התפתחות של אבי העורקים החדשים נגעים כליל, הוכח.במילים אחרות, למרות כל החסרונות של אפרזיס, לפחות מחקר אחד מראה כי צורה זו של טיפול - אצל ילדים, לפחות - לא רק מפחיתה את רמות הכולסטרול LDL, אלא גם מפחיתה באופן משמעותי את הסיכון לפתח מחלות לב וכלי דם מוקדמות . לכן, למרות כל החסרונות שלה, אפרזיס הוא משהו שצריך להיחשב אצל ילדים עם צורות חמורות של hypercholesterolemia שאינם מגיבים לסטטינים.
הטווח הארוך
למרבה המזל, עכשיו נראה כי apheresis לא יכול להיות מחויבות לכל החיים. הודות להתפתחויות האחרונות במחקר על גנטיקה אנושית, מתפתחים כמה טיפולים חדשים ומבטיחים, המכוונים להפרעות גנטיות ספציפיות שמייצרות FH. תרופות חדשות בפיתוח יש סיכוי טוב מאוד של הפחתת כולסטרול LDL ביעילות לרמות היעד. זה כנראה נכון לראות אפרזיס אצל ילדים עם FH כאמצעי זמני - כדרך לשמור על כלי הדם "נקיים" יחסית בזמן שאנחנו מחכים לטיפול רפואי סופי יותר וקל יותר.
רוצה ללמוד עוד? ראה הנושא של UpToDate, "Hypercholesterolemia משפחתי" למידע נוסף מעמיק רפואי.
מקורות:
רוזנסון RS, דה פראנטי SD, Durrington פ טיפול של hypercholesterolemia עמידות לסמים. עדכני. גישה, יולי 2012.