חוק יתום סמים לתמוך במחלות נדירות

כיצד מחקר ופיתוח של תרופות יתום הוא incentivized

מהי תרופת יתום ומהו חוק התרופות ליתום? מדוע מחקר ופיתוח עבור תרופות אלה חשוב ומה הם מחסומים?

מהי תרופת יתום? - הגדרה

תרופת יתום היא תרופה (פרמצבטיקה) אשר נותרה לא מפותחת בשל היעדר חברה כדי למצוא את התרופה רווחית. לעתים קרובות הסיבה כי התרופה לא רווחית היא כי יש מעט מאוד אנשים אשר ירכשו את התרופה כאשר שקל נגד המחקר והפיתוח הדרושים כדי לייצר את התרופה.

במילים פשוטות, סמים יתומים הם אלה כי חברות לא מצפים להרוויח הרבה כסף, ובמקום זה ישיר המאמצים שלהם בסמים אשר יביא כסף.

למה כמה תרופות הן "יתום סמים"

חברות התרופות (סמים) וביוטכנולוגיה בודקות ומפתחות תרופות חדשות לטיפול במצבים רפואיים, ותרופות חדשות מגיעות לשוק לעיתים קרובות. אנשים הסובלים ממחלות או הפרעות נדירות , לעומת זאת, אינם רואים את אותה תשומת לב לתרופה למחלותיהם. הסיבה לכך היא שמספריהם קטנים ולכן השוק הפוטנציאלי לתרופות חדשות לטיפול במחלות נדירות אלו (המכונות גם "סמים יתומים") הוא גם קטן.

מחלה נדירה מתרחשת בפחות מ 200,000 אנשים בארצות הברית או פחות מ 5 לכל 10,000 אנשים באיחוד האירופי. רשויות הרגולציה הממשלתיות בארה"ב ובאיחוד האירופאי נקטו לפיכך צעדים לצמצום פער זה בפיתוח תרופות

תמריצים להגדלת הפיתוח של תרופות יתום

בהכירם כי תרופות נאותות להפרעות נדירות לא פותחו בארה"ב וכי חברות התרופות היו למעשה נגרם הפסד כספי בפיתוח תרופות בתנאים נדירים, הקונגרס האמריקני העביר את חוק הסמים יתום בשנת 1983.

המשרד האמריקאי לפיתוח מוצרים יתומים

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אחראי על הבטחת בטיחות ויעילות התרופות בשוק בארצות הברית.

ה- FDA הקים את משרד הפיתוח של יתום (OOPD) כדי לסייע בפיתוח תרופות יתומות (ומוצרים רפואיים אחרים להפרעות נדירות), כולל מתן מענקי מחקר.

תרופות יתום, כמו תרופות אחרות, עדיין צריך להיות בטוח ויעיל באמצעות מחקר ניסויים קליניים לפני ה- FDA יאשר אותם עבור שיווק.

חוק התרופה ליתומים בארה"ב ב - 1983

חוק התרופות ליתום מציע תמריצים לגרום לחברות לפתח תרופות (ומוצרים רפואיים אחרים) עבור השווקים הקטנים של אנשים עם הפרעות נדירות (בארה"ב, 47% מהפרעות נדירות משפיעות על פחות מ -25,000 אנשים). תמריצים אלה כוללים:

• זיכוי מס פדרלי עבור המחקר נעשה (עד 50 אחוזים של עלויות) לפתח תרופת יתום.
• מונופול מובטח של 7 שנים על מכירות סמים עבור החברה הראשונה כדי לקבל אישור שיווק ה- FDA של תרופה מסוימת. זה חל רק על השימוש המאושר של התרופה. בקשה נוספת לשימוש שונה יכולה להיות מאושרת גם על ידי ה- FDA, ולחברה יהיו זכויות שיווק בלעדיות עבור התרופה עבור שימוש זה גם כן.
• ויתורים על עמלות יישום אישור תרופות ודמי מוצר שנתיים של ה- FDA.

לפני המעבר של חוק יתום יתום, כמה תרופות יתום היו זמינים לטיפול במחלות נדירות.

מאז חוק, יותר מ 200 יתומים סמים אושרו על ידי ה- FDA לשיווק בארה"ב

השפעת חוק התרופות ליתומים בארה"ב

מאז חוק יתום סמים נולד בשנת 1983, הוא היה אחראי על פיתוח של תרופות רבות. עד שנת 2012 היו לפחות 378 תרופות שאושרו בתהליך זה, והמספר ממשיך לעלות.

דוגמה של סמים זמינים בשל חוק הסמים יתום

בין התרופות שאושרו נכללו:

• הורמון אדרנוקורטיקוטרופי (ACTH) לטיפול בעוויתות אינפנטיליות
• טטרבנזין לטיפול בכורמת המתרחשת באנשים עם מחלת הנטינגטון

• טיפול באנזים חלופי לאלו עם הפרעת אחסון הגליקוגן, מחלת פומפה

מחקר ופיתוח בינלאומי לתרופות יתום

כמו הקונגרס האמריקני, ממשלת האיחוד האירופי הכירה בצורך להגביר את המחקר והפיתוח של תרופות יתומות.

הוועדה על מוצרים רפואיים יתומים

נוסדה בשנת 1995, סוכנות התרופות האירופית (EMEA) אחראית על הבטחת הבטיחות והיעילות של תרופות בשוק באיחוד האירופי. זה מפגיש את המשאבים המדעיים של 25 המדינות החברות באיחוד האירופי. בשנת 2000, הוקמה הוועדה על מוצרים רפואיים יתומים (COMP) כדי לפקח על פיתוח של תרופות יתום באיחוד האירופי.

תקנה על מוצרים רפואיים יתומים

תקנה על מוצרים רפואיים יתומים, שהועברה על ידי המועצה האירופית, מספקת תמריצים לפיתוח תרופות יתום (ומוצרים רפואיים אחרים להפרעות נדירות) באיחוד האירופי, כולל:

• ויתור על עמלות הקשורות לתהליך אישור השיווק.
• מונופול מובטח ל -10 שנים על מכירת סמים לחברה הראשונה לקבלת אישור שיווק של EMEA לתרופה. זה חל רק על השימוש המאושר של התרופה.
• אישור שיווק קהילתי - הליך מרכזי של הסמכה שיווקית המשתרעת לכל המדינות החברות באיחוד האירופי.
• פרוטוקול סיוע, כלומר מתן ייעוץ מדעי לחברות תרופות על בדיקות שונות ניסויים קליניים הדרושים לתרופה מפותחת.

תקנה על יתום מוצרים רפואיים יש השפעה מועילה באותו האיחוד האירופי כי יתום סמים חוק היה בארה"ב, להגדיל באופן משמעותי את הפיתוח והשיווק של תרופות יתום להפרעות נדירות.

השורה התחתונה על חוק יתום יתום

בזמנו יש מחלוקת רבה על חוק התרופות ליתום, עם הצורך בטיפולים במחלות נדירות בצד אחד של הסולם, ושאלות על קיימות מצד שני. למרבה המזל, מעשים אלה, הן בארצות הברית והן באירופה, העלו את המודעות למחלות נדירות רבות, שכאשר מתווספות יחד, הן אינן נדירות.

_{מקורות:}

_{הרדר, מ 'מהי מטרת חוק התרופות ליתום? . רפואה פלוס . (1): e1002191.}

_{מרפי, ס ', פואננט, א', ור 'גריגס. השפעות בלתי מכוונת של המוצר יתום ייעוד עבור הפרעות נוירולוגיות נדירות. תולדות נוירולוגיה . (72) 4: 481-490.}

_{מינהל המזון והתרופות האמריקני. ייעוד מוצר יתום: סמים ומוצרים ביולוגיים. עודכן בתאריך 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}