עכשיו אנחנו יכולים לתכנת מחדש את גופנו
ה- FDA אישר לראשונה טיפול בגנים - מהלך היסטורי בתולדות הרפואה. הטיפול החדש - Kymriah (tisagenlecleucel) - משתמשת בתאי T שונה לקרב לויקמיה.
אישור קימריה משמש כמבשר לאישור צורות אחרות של ריפוי גנטי שיילחם בסרטן ובמחלות קשות אחרות תוך שימוש בגישה חדשה ומרגשת: תכנות מחדש של הגוף באמצעים מלאכותיים.
תרפיה גנטית מבוססת תאים
ריפוי גנטי מבוסס תאים מתייחס לתרגול של החדרת חומר גנטי חדש לאוכלוסיית תאים ספציפית ולאחר מכן החדרה מחדש של תאים אלה שהשתנו לגוף. לאחר בגוף, תאים חדשים אלה יכולים לייצר חלבונים המסייעים להילחם בסרטן או במחלות קשות אחרות.
Kymriah כוללת את ההקדמה של תאי T מהונדסים גנטית - סוג של לימפוציטים, או תא דם לבן לתוך הגוף. אלה T- תאים שונה לזהות ולתקוף תאים לוקמיה.
טיפול גנטי עדיף על כימותרפיה כי טיפולים גנטיים הם פחות רעילים. כימותרפיה משפיעה על כל הגוף וגורמת לתופעות לוואי של הגוף כולו. בעזרת טיפול גנטי המבוסס על תאים, תאים מהונדסים מחדש מוחזרים באופן מקומי ומגיעים לגידולים ספציפיים.
בנוסף להיותו סוג של ריפוי גנטי, קימרייה היא גם סוכנת אימונוטרפית. Immunotherapy ממנף את הכוח של המערכת החיסונית לטיפול במחלה.
קימריה המוסברת
במונחים טכניים, Kymriah של נוברטיס הוא קולטן אנטיגן קולטן ניסיוני (CAR) T- טיפול בתרפיה המשמש לטיפול רספסד או עקשן (כלומר, עמיד לטיפול) B- תאי לוקמיה לימפובלסטית חריפה.
Kymriah היא צורה מותאמת אישית של immunotherapy שבו תאים של T המטופל עצמו נאספים תחילה ולאחר מכן נשלח למרכז הייצור.
T- התאים נקצרים באמצעות הליך הנקרא leukapharesis.
במרכז הייצור, אלה T- תאים מותאמים לכלול גן הקודים ביטוי רכב. תאים אלה השתנו לאחר מכן מוחזר בחזרה לתוך המטופל. ברגע בגוף, CARs היעד אנטיגן ספציפי בשם CD19 כי הוא ממוקם על פני השטח של תאים לוקמיה ולהרוג תאים סרטניים אלה. פעם בדם, אלה T- תאים משופרים לגדול ולהתרחב כדי לחסל את הסרטן בתוך שבועיים או שלושה.
מומחים ב FDA מבוססים על אישורם של Kymriah על זרוע אחת של ניסוי קליני שלב II שבו 63 ילדים, מתבגרים, ומבוגרים צעירים עם refired או עקשן B-cell לוקמיה לימפובלסטית חריפה קיבלו מנה אחת של הטיפול. מבין המשתתפים הללו, 83% נכנסו להפוגה לאחר שלושה חודשים. יתר על כן, 75% נותרו ללא מחלה לאחר שישה חודשים. חשוב לציין, Kymriah הוענק Priority Review ו פריצת דרך תרפיה ייעודי על ידי ה- FDA.
לוקמיה לימפובלסטית חריפה היא סרטן של מוח העצם ודם. זה גורם לגוף לעשות לימפוציטים לא נורמליים. תאי דם לא תקינים אלה מוציאים במהירות תאי דם בריאים במוח העצם. אנו זקוקים לתאי הדם שלנו כדי לשרוד.
כאשר מספר תאי הדם הנורמליים יורד באופן דרמטי, המוות יכול להתרחש.
למרות מבוגרים מבוגרים יכולים לפתח הכל, היא בעיקר מחלה של ילדים. כ -90% מהילדים עם ALL נכנסים להפוגה לאחר הטיפול. Kymriah מאושר לשימוש בחולים בני פחות מ -25 ויש להם סרטן שחזר או סרטן עמיד בפני טיפול.
חששות על קימרייה
אחת לגבי תופעות לוואי שליליות של כל סוג של טיפול נוגדן חד שבטי הוא תסמונת שחרור ציטוקינים, תגובה אינפוזיה אשר נקרא גם הסערה ציטוקינים. ציטוקינים הם חלבונים קטנים אשר מופרשים על ידי תאים ויש להם השפעות על תאים אחרים.
ברוב האנשים, הסימפטומים של תסמונת שחרור ציטוקינים הם מתונים או מתונים וניתן לטפל בהם בקלות. תסמינים אלה כוללים:
- לחץ דם נמוך
- עייפות
- טכיקרדיה
- כְּאֵב רֹאשׁ
- קַדַחַת
- בחילה
- צְמַרמוֹרֶת
- פריחה
- גרון מגרד
- בעיית נשימה
עם זאת, חולים עם סרטן הדם - כמו ALL - נמצאים בסיכון גבוה יותר לפתח סערה ציטוקינים חמורים עם תסמינים מסכני חיים. מסיבה זו, חליטות צריך להתקיים במרכזי נפח גבוה עם מומחים מאומן לנהל סיבוכים רציניים כמו סופת ציטוקינים.
לבסוף, Kymriah צפוי לעלות סביב $ 500,000. עם זאת, הטיפול עם Kymriah עדיין זול יותר מאשר השתלת מוח עצם, אשר נפוץ בטיפול של לוקמיה.
מילה מ
עקשן או relapsing הכל היא מחלה קטלנית. אישור קימריה מספק תקווה לכמה מאות צעירים בארצות הברית שלא נותרו להם אפשרויות טיפול. זה הוכח יעיל בניסויים קליניים. עם זאת, הניסויים הקליניים היו מוגבלים משך, וזה נשאר לראות אם קימרייה יכול לגרום להפלות לכל החיים.
במונחים גורפים, אישור ה- FDA על סוג של ריפוי גנטי בפעם הראשונה בעידן חדש של הרפואה: עידן שבו אנו יכולים לתכנת מחדש את התאים שלנו להילחם בסרטן ומחלות קטלניות אחרות.
> מקורות:
> Breslin S. תסמונת ציטוקינים שחרור: סקירה והשלכות סיעוד. יומן קליני של סיעוד אונקולוגי. 2007, 11: 37-42.
> קולוול ג 'יי פאנל OKs CAR T טיפול עבור לוקמיה. גילוי סרטן. 27 ביולי 2017.
> ה- FDA חדשות. אישור ה- FDA מביא טיפול גנטי ראשון לארצות הברית. 30 באוגוסט 2017.
> גבוהה KA. ריפוי גנטי ברפואה קלינית. ב: Kasper D, Fauci A, האוזר S, לונגו D, ג 'יימסון J, Loscalzo J. עורכים. עקרונות הריסון הפנימיים של הריסון, ניו יורק, ניו יורק: מקגרו היל; 2014.
> קלפין HD, Powell BL. הפרעות תאים לבנים. ב: האלטר JB, Ouslander JG, Studenski S, גבוהה KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. עורכים. הרפואה הגריאטרית של האזרד וגרונטולוגיה, ניו יורק, ניו יורק: מקגרו-היל.