סקירה של אפשרויות טיפול נוספות
הטיפול המרפא היחיד עבור myelofibrosis העיקרי (PMF) הוא השתלת תאי גזע , עם זאת, טיפול זה מומלץ לחולים בסיכון גבוה ובינוני בלבד. אפילו בקבוצה זו, גיל ומצבים רפואיים אחרים יכולים להגדיל את הסיכונים הקשורים להשתלה באופן משמעותי מה שהופך אותו טיפול פחות רעיון. בנוסף, לא כל האנשים עם PMF בסיכון גבוה ובינוני יהיו תורם מתאים להשתלת תאי גזע (אח או אחות תואמים שאינם קשורים).
מומלץ כי אנשים עם סיכון נמוך PMF לקבל טיפול שמטרתו להפחית את הסימפטומים הקשורים למחלה.
אולי הרופא שלך יעץ כי השתלה היא לא האפשרות הטובה ביותר עבורך, או לא תורם מתאים יכול להיות מזוהה, או שאתה לא סובל טיפולים אחרים בשורה הראשונה עבור PMF. כמובן, השאלה הבאה שלך יכולה להיות - אילו אפשרויות טיפול אחרות זמינות? למרבה המזל, ישנם מחקרים מתמשכים רבים המנסים למצוא אפשרויות טיפול נוספות. נסקור כמה מהתרופות הללו בקצרה.
מעכבי JAK2
Ruxolitinib , מעכבי JAK2, היה הטיפול הממוקד הראשון שזוהה עבור PMF. מוטציות בגן JAK2 נקשרו עם התפתחות של PMF.
Ruxolitinib הוא טיפול הולם עבור אנשים עם מוטציות אלה שאינם יכולים לעבור השתלת תא גזע. למרבה המזל, זה כבר נמצא מועיל גם אצל אנשים ללא מוטציות JAK2.
קיים מחקר מתמשך המבקש לפתח תרופות דומות (מעכבי JAK2 אחרים), שניתן להשתמש בהם בטיפול ב- PMF וכן בשילוב של ruxolitinib עם תרופות אחרות.
Momelotinib הוא עוד מעכב JAK2 הנלמד לטיפול ב- PMF. מחקרים מוקדמים ציינו כי 45 אחוזים של אנשים שקיבלו momelotinib היה ירידה בגודל הטחול.
כמחצית מהאנשים שחקרו היו בעלי שיפור באנמיה, ויותר מ -50% הצליחו להפסיק את הטיפול בטרנספוזיה. טרומבוציטופניה (ספירת טסיות נמוכה) עשויה להתפתח ולהגביל את היעילות. מומלוטיניב יושווה ל- ruxolitinib במחקר שלב 3 כדי לקבוע את תפקידה בטיפול ב- PMF.
תרופות אימונומודולטוריות
Pomalidomide היא תרופה אימונומודולטורית (תרופות שמשנות את המערכת החיסונית). הוא קשור לתלידומיד וללידליומיד. באופן כללי, תרופות אלו ניתנות עם פרדניזון (תרופה סטרואידית).
Thalidomide ו lenalidomide כבר נחקרו כאפשרויות הטיפול ב PMF. למרות ששניהם מראים תועלת, השימוש בהם מוגבל לעתים קרובות על ידי תופעות לוואי. Pomalidomide פותחה כאפשרות פחות רעילה. לחלק מהחולים יש שיפור באנמיה, אך לא נמצאה השפעה בגודלה. בהינתן יתרון מוגבל זה, קיימים מחקרים מתמשכים אשר בוחנים שילוב של פולמלידומיד עם גורמים אחרים כמו ruxolitinib לטיפול ב- PMF.
תרופות אפיגנטיות
תרופות אפיגנטיות הן תרופות המשפיעות על ביטוי של גנים מסוימים ולא על שינוי פיזי. סוג אחד של תרופות אלה הן hypomethylating סוכנים, אשר יכלול azacitidine ו decitabine.
תרופות אלו משמשות לטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית . מחקרים הבוחנים את התפקיד של azacitidine ו decitabine נמצאים בשלבים המוקדמים. תרופות אחרות הן היסטון deacetlyase hacone (HDAC) מעכבים כמו givinostat ו panobinostat.
אוורולימוס
Everolimus היא תרופה מסווגת כמו מעכב קינאז mTOR ו immunosuppressant. זה ה- FDA (Food and Drug Administration) שאושר לטיפול במספר סוגי סרטן (שד, קרצינומה של תאי כליה, גידולים נוירואנדוקריניים וכו ') וכדי למנוע דחייה של איברים אצל אנשים שקיבלו השתלת איברים (כבד או כליה). Everolimus הוא נלקח בעל פה.
מחקרים מוקדמים מצביעים על ירידה בתסמינים, גודל הטחול, אנמיה, ספירת טסיות דם וספירת תאי דם לבנים.
אימפלסטאט
Imetelstat נחקרה במספר סוגי סרטן ו myelofibrosis. במחקרים מוקדמים, היא גרמה לרמיסיה (סימני מוות וסימפטומים של PMH) אצל כמה אנשים עם PMF בינוני או בסיכון גבוה.
אם לא מגיבים לטיפול בקו ראשון, ההרשמה לניסוי קליני יכולה לתת לך גישה לטיפולים חדשים. כיום, ישנם יותר מ -20 ניסויים קליניים להערכת אפשרויות הטיפול עבור אנשים עם myelofibrosis. אתה יכול לדון באפשרות זו עם הרופא שלך.
> מקורות:
> Cervantes פ כיצד אני מטפל myelofibrosis העיקרית. דָם. 2014, 124: 2635-2642.
> Geyer HL ו Mesa RA. טיפול עבור neoplasms myeloproliferms: מתי, איזה סוכן, וכיצד? דָם. 2014, 124: 3529-3537.