טיפולים חדשים עבור פיברוזיס ריאתי אידיופתי

ה- FDA אישר רק את Esbriet ו- Ofev עבור פיברוזיס ריאתי אידיופתי.

באוקטובר 2014 אישר ה- FDA שתי תרופות חדשות, pirfenidone (Esbriet) ו- nintedanib (Ofev), לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי. פיברוזיס ריאתי אידיופטי הוא מחלה נוראית שהורג את רוב האנשים שאובחנו עם זה כמה שנים קצרות. לפני גילוי pirfenidone ו nintedanib, לא היו אפשרויות טיפול תרופתי ספציפי עבור אנשים עם מחלה קטלנית זו.

מה זה פיברוזיס ריאתי אידיופתי?

פיברוזיס ריאתי אידיופטי הוא מחלה כרונית או ארוכת טווח אשר הורסת את החללים הקטנים בתוך הריאות (interstitia). למרות נתונים מוגבלים על השכיחות המדויקת של המחלה, האגודה האמריקנית ריאות מעריך כי הוא פוגע 140,000 אמריקאים. תוך כדי עיון בספרות, ראיתי אומדנים נמוכים בהרבה כאשר המחלה מוגדרת בצורה מגבילה יותר (אנא סלחו על משחק המילים), עם השפעה על מקום בין 14 ל -28 אנשים ל -100,000. אנשים עם המחלה הם בדרך כלל בגיל 50 ומעלה, המחלה משפיעה על גברים יותר מאשר נשים.

אף אחד לא יודע מה גורם פיברוזיס ריאתי אידיופתי (ולכן זה נקרא הפרעה אידיופטית ). מה שאנחנו יודעים הוא שהמחלה הקטלנית הזאת מגבירה את הרתעה בריאות - הריאות הן איבר אלסטי - מה שמקשה על הנשימה. שים לב, פיברוזיס ריאתי אידיופטית היא מחלת ריאות מגבילה שמפחיתה את נפח הריאות.

לאחר מאובחנים, הגיל החציוני של הישרדות עבור אנשים עם המחלה הוא רק 4 שנים.

פיברוזימה איידופתית גורמת לדלקת ולשינויים פיברוטיים (הצטלקות) ברקמת הריאה (פרנכימה) אשר קשורה באופן מכני לנימים הריאתיים באלבולי. הנימים הריאתיים באלוולי נהרסים. נימים ריאתיים מעורבים בחילופי חמצן ולהכניס דם עשיר בחמצן לתוך הגוף.

במילים אחרות, אצל אנשים עם פיברוזיס ריאתי אידיופתי, הצטלקות ברקמות הריאה מעלה את היכולת לנימים ריאתיים לסנן חמצן מהאוויר שאנו נושמים.

סיבים ריאתיים אידיופתיים מקשים על נשימה לאחר מאמץ. זה גם גורם שיעול ושינוי ריאות נשמע על בדיקה. סימפטומים רבים של המחלה הם מערכתית או רחב הגוף, מדי, וכוללים עייפות, ירידה במשקל ו clubbing של האצבעות והבהונות. סריקות CT ברזולוציה גבוהה (הדמיית צילומים מפורטים של צילומי רנטגן) מראות הופעת פטי או פאי ו "חלת דבש" בה מתרחשים שינויים פיברוטיים. ביופסיה כירורגית מספקת אבחנה סופית של המחלה. כמו פיברוזיס ריאתי מתקדם, זה מוביל שורה של מחלות נלוות או תנאים במקביל כולל כישלון נשימתי, אי ספיקת לב ורמת לחץ דם ריאתי .

למרות שאנו לא בטוחים מה בדיוק גורם פיברוזיס ריאתי אידיופתי, אנו יודעים כי ישנם כמה גורמי סיכון אפשריים עבור המחלה:

פיברוזיס אידיופתטי ידוע לשמצה בשל היעדר טיפול טוב ויעיל.

למרות שכמה אנשים נשארים יציבים במשך זמן רב יחסית לאחר האבחון, רוב decompensate או להחמיר גם עם הטיפול. הטיפול הנוכחי מכוון לסימפטומים של מחלה או ניסיונות להגביל עוד דלקת וצלקות. פרדניזון, סטרואיד, משמש לעתים קרובות כדי לעזור לרסן דלקת. אנשים רבים עם פיברוזיס ריאתי אידיופטי גם לקבל חמצן משלים ושיקום ריאתי. בסופו של דבר, האפשרות היחידה לטיפול באנשים עם פיברוזיס ריאתי אידיופטי היא השתלת ריאה.

מה הם Pirfenidone (Esbriet) ו Nintedanib (אופב)?

בניסויים קליניים, pirfenidone (Esbriet) ו nintedanib (Ofev) הוכחו כדי למתן פיברוזיס או הצטלקות, ולכן התקדמות איטית של המחלה.

Pirfenidone יש מספר רב של מנגנונים אפשריים של פעולה היא תרופה אוראלית. בניסויים קליניים שלב 3, כמעט מחצית מהמשתתפים עם פיברוזיסון ריאתידוניון קל עד בינוני, שקיבלו pirfenidone, הראו ירידה מופחתת ביכולת הכפויה. מדד זה מציין התקדמות מאוחרת של המחלה. המשתתפים חוו יתרונות חיוביים נוספים, כולל שיפורים במרחק הליכה של 6 דקות וירידה בתמותה (מספר מקרי המוות) במהלך 52 ימי המחקר. ההשפעות השליליות האפשריות של הטיפול היו ניתנות לניהול והוגבלו לרגישות רגישות, התכווצויות בקיבה, בחילות והקאות.

Nintenanib הוא מעכב tyrosine- קינאז כמו pirfenidone היא תרופה אוראלית. בין תהליכים ביולוגיים אחרים, טירוזין קינאז מעורב הצטלקות שינוי פיברוטי. בניסויים קליניים שלב 3, כמו pirfenidone, נינטנניב גם הואט את התקדמות הפיברוזיס הריאתי האידיופטי, כפי שנמדד על ידי ירידה בשיעור הירידה ביכולת החיוניות הכפויה. תופעות לוואי אפשריות כוללות שלשולים, בחילה, הקאות, כאבי ראש, לחץ דם מוגבר, אנזימי כבד מוגברת (אינדיקטור של תפקוד לקוי של הכבד). לבסוף, אופב הוא טרטוגן שלא צריך לקחת במהלך ההריון מחשש לעוות עוברית או מוות.

מה לעשות Pirfenidone (Esbriet) ו Nintedanib (אופב) מתכוון לך?

אם אתה או מישהו שאתה מכיר יש פיברוזיס ריאתי אידיופטי, אישור pirfenidone (Esbriet) ו nintedanib (אופב) האם פריצת דרך רפואית אמיתית, כי צריך לקבל בברכה כמו חדשות טובות. עם זאת, כמה בעיות צריך להבהיר לפני תרופות אלה באמת למצוא את מקומם ברפואה קלינית. ראשית, לא ברור אם pirfenidone ו nintendanib יש להשתמש בנפרד או בו זמנית בעת טיפול פיברוזיס ריאתי אידיופתי. אם משתמשים בו יחד, איננו בטוחים באיזה תרופה יש להשתמש תחילה. אם נעשה שימוש בנפרד, אנחנו לא בטוחים אם התרופות יציגו אפקט סינרגיסטי או מוגבר. שנית, אנחנו לא בטוחים אם אנשים מגיבים במיוחד ("המגיבים") לתרופות אלו או לשניהם. שלישית, אנחנו לא יודעים אם התרופות ימשיכו להפחית את ההתקדמות של פיברוזיס ריאתי אידיופטי לאחר תקופת הבדיקה כמעט שנה.

על הערה אחרונה, אם אתה או אדם אהוב יש פיברוזיס ריאתי אידיופתי, שקול ללמוד יותר על קבוצות תמיכה למחלה של האגודה האמריקנית לריאות או הלב הלאומי, הריאות והדם המכון.

מקורות נבחרים

"עדויות לאחרונה לטיפול תרופתי של פיברוזיס ריאתי אידיופתי" על ידי JR Covvey ועמיתים שפורסם ב Annals of Pharmacotherapy בשנת 2014. גישה מ PubMed ב 11/4/2014.

Naureckas ET, Solway J. פרק 252. הפרעות של תפקוד הנשימה. ב: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, האוזר SL, ג'יימסון J, לוסקלצו ג 'יי. עקרונות הריסון של הרפואה הפנימית, 18 ה. ניו יורק, ניו יורק: מקגרו-היל; 2012. גישה נובמבר 04, 2014.

קמפ WL, ברנס DK, בראון TG. פרק 13. פתולוגיה ריאתית. ב: קמפ WL, ברנס DK, בראון TG. עורכים. הפתולוגיה: התמונה הגדולה . ניו יורק, ניו יורק: מקגרו-היל; 2008 גישה אל 04 בנובמבר 2014.

המלך TE, Jr .. פרק 261. Interstitial מחלת ריאות. ב: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, האוזר SL, ג'יימסון J, לוסקלצו ג 'יי. עקרונות הריסון של הרפואה הפנימית, 18 ה. ניו יורק, ניו יורק: מקגרו-היל; 2012. גישה נובמבר 04, 2014.

"חם של נשימה: צעד גדול קדימה עבור פיברוזיס ריאתי אידיופתי" על ידי CJ Ryerson ו HR קולארד מ BMJ שפורסם בספטמבר 2014. גישה מ PubMed ב 11/4/2014.